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移植特辑 | 将恶性病变为慢性病的妙手——造血干细胞移植术

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岁月静好,上帝为多发性骨髓瘤患者留的后门。


大多数人对移植应该都不陌生,在电视剧中就能够经常看到听到。即便不知道具体的内涵,也知道移植是很多危重疾病挽救生命的一种治疗手段。而也有另一些人,道听途说到一些信息,将更多的关注放在移植的风险和不良反应方面。那么,既有获益又有风险的移植术,到底要不要选择?来自高博医学(血液病)北京研究中心北京博仁医院移植科的杨帆医生带您来正本清源——什么是移植?多发性骨髓瘤患者要不要选择移植?


//造血干细胞移植——多发性骨髓瘤不可替代的治疗优选


多发性骨髓瘤的治疗药物不断推陈出新,新药、CAR-T、免疫治疗等新的治疗组合拳都取得了不错的战绩。但即便在这样的新药时代背景下,移植在多发性骨髓瘤的治疗中仍然是不可或缺的。不要小看一个个小小的造血干细胞,通过静脉输注到人体后,通过重建患者的造血系统和免疫系统,可以程度的抑制肿瘤的进展。

 

造血干细胞移植按照供体来源可以分为自体移植和异体移植,根据干细胞来源还可以分为骨髓、外周血和脐带血等。

 

//自体移植——多发性骨髓瘤的一扇窗


目前对于恶性肿瘤的治疗原则是:,彻底治愈;第二,延长生存;第三,改善生存质量。多发性骨髓瘤目前尚属于不可治愈的疾病,我们的主要目标就是延长生存时间。国际骨髓移植登记处(CIBMTR)截止到2017年统计的数据显示:自体移植治疗多发性骨髓瘤的2年的总生存率高达80%以上。对多发性骨髓瘤的患者来说,早期的治疗决策是非常重要的,前期的治疗强度越强、缓解程度越深,总生存期就越长;早期治疗达到好的疗效后,桥接自体移植进行一线巩固,是骨髓瘤患者的选择。

 

自体造血干细胞移植要点

 

  • 多发性骨髓瘤患者早期经过治疗后达到较好疗效(PR、VGPR、CR、sCR)的患者,应进行自体移植,可以获得更好的生存预后。

  • 对于所有符合ASCT标准的MM患者,干细胞应在化疗开始后6个月内采集。所有70岁以下患者应考虑至少采集可行两次或更多自体移植的造血干细胞。

  • 如果次自体移植后没有达到非常好的部分缓解(VGPR),串联二次自体移植可以提高25%的反应深度,50%以上的患者至少达到完全缓解。可以延长总生存期、无病生存期,降低死亡及进展风险。

  • 次自体造血干细胞移植后复发,未进行维持治疗者如复发时间>18个月或维持治疗者复发时间大于36个月的患者,仍然可以选择自体移植延长生存。

  • 年龄不是自体移植的影响因素,需要根据共病指数等评分量表进行综合评估后决策。

  •  (自体造血干细胞移植程序)



//异体造血干细胞移植——利刃慎出,厚积薄发

  • 异体造血干细胞输入体内,一方面会产生异体抗肿瘤效应,叫做移植物抗肿瘤效应——GVM效应,但同时也会对患者体内的正常细胞发生作用,叫做移植物抗宿主效应——GVHD效应。因此,异体移植在获得低复发率的同时也会有更多的合并症发生。如何在提高GVM效应的同时移植相关并发症从未延长生存是异体移植关注的重点。因此,目前对异体移植的推荐,主要在60岁以下具有高危因素、初次治疗后早期复发的患者。但随着技术研究的进步和支持治疗的改善,异体移植也成为治疗多发性骨髓瘤的重要选择之一。 

  • 日本的一项研究显示:异体移植将早期VGPR反应率从29%提升到64%,50岁以下、移植前缓解大于VGPR的患者总生存及无病生存都能够获益,并且移植相关死亡率低。

  • 异体移植有可能克服高危遗传学(从遗传学角度即可确认难治的病例)的负面影响。

  • 总的来说,对于合适的病人,异体造血干细胞移植是有优势的,能够取得一定的生存获益。


//总结

  • (自体造血干细胞移植与异体造血干细胞移植的异同) 

  • 自体造血干细胞移植在多发性骨髓瘤的治疗地位不可替代;

  • 老年人的自体移植受年龄、共病指数等所种因素影响,因人而异;

  • 首次自体造血干细胞移植未达到VGPR以上疗效,可以串联二次自体造血干细胞移植;

  • 对于高危的、年轻的、有合适供者的患者,选择异体造血干细胞移植可以生存获益;

  •  总之,不要将移植视若洪水猛兽,面对多发性骨髓瘤,过度关注移植的风险及不良反应实际上是一种认识误区。患者应多与医生沟通交流,应该思考如何更好地将移植与药物治疗结合,获得更好的生存。 


专家介绍


杨帆


高博医疗集团北京博仁医院血液二科(移植技术)三病区

副主任医师  军事医学科学院硕士


从事血液科工作近20年,专业方向为各种恶性血液病的诊治及自体、异体造血干细胞移植,老年血液病诊治,噬血细胞综合征的诊治。


擅长:白血病、骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤(MDS/MPN)、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等恶性血液病的自体及异基因造血干细胞移植及移植后合并症的诊治。



整理丨竹芒

审核丨杨帆医生






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