2026年8月31日，北京高博博仁医院贫血诊疗中心井丽萍主任团队开出首个获批的国产口服B因子抑制剂——盐酸兰诺可泮片（商品名：依适宁®）全国院内首方，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。这一举措标志着该创新药获批上市后正式进入临床，为PNH患者带来新的治疗选择。

井丽萍主任团队杨文睿副主任医师开出全国院内首方

首方患者：服药一月余，血红蛋白从80g/L多升至144g/L

首方患者是一位50多岁的山东女性。2026年4月，她在一次胃肠炎后突然发现尿液颜色加深，随后感到乏力，到当地医院检查发现血红蛋白降至80g/L多（成年女性正常参考值≥120g/L），网织红细胞比例升高，经进一步检查确诊为PNH（白细胞及血小板计数正常）。

确诊后，患者面临两种主流治疗选择：静脉输注的C5补体抑制剂和口服的B因子抑制剂。在对现有治疗方案进行充分评估的过程中，了解到国产盐酸兰诺可泮片即将获批上市的消息，患者期待能够迎来新的口服治疗选项。

2026年6月11日，盐酸兰诺可泮片正式获批上市。之后，患者前往井丽萍主任团队就诊。经综合评估，团队认为其符合用药适应证。7月初，井主任为患者开具院外处方；8月31日患者复诊，井主任团队为其开出全国首张院内处方，药品由北京高博博仁医院药房发出。

服药一个月后复查，患者血红蛋白已从80g/L多升至144g/L，乳酸脱氢酶（LDH）从近2000U/L降至正常范围（200U/L多），网织红细胞计数亦恢复正常。上述指标提示溶血得到控制，贫血较前改善。

同日，井丽萍主任团队开出第二张盐酸兰诺可泮片处方。该患者5年前确诊再生障碍性贫血，后转为经典型PNH。此前因溶血性贫血，血红蛋白在治疗下曾升至100g/L左右，但始终无法进一步提高。换用盐酸兰诺可泮片口服治疗一个月余后，血红蛋白升至150g/L，贫血获得改善。

井丽萍主任团队杨文睿副主任医师开出第二张处方单

PNH：曾被误诊、治疗手段有限的罕见病

PNH是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。其病理本质为红细胞膜表面GPI锚连蛋白缺失，导致补体系统攻击有缺陷的红细胞，引发血管内溶血。在补体抑制剂可及之前，患者主要依赖激素及支持治疗，面临贫血、高血栓风险及感染等困境；血栓是导致死亡的最主要原因之一。由于疾病认知不足，误诊和延误诊断较为普遍。即便有了C5补体抑制剂等靶向药物，仍需每两周静脉输注一次，仅能控制血管内溶血，仍有部分患者需要间断输血。

从静脉到口服：作用机制与治疗模式的改变

与传统C5补体抑制剂相比，盐酸兰诺可泮片为口服片剂，每日两次。井丽萍主任指出，口服给药避免了PNH患者频繁往返医院输注，对工作、学习及差旅影响较小，有助于提高长期治疗依从性和生活质量。

从作用机制看，C5抑制剂作用于补体级联反应下游，仅能抑制血管内溶血，无法控制C3介导的血管外溶血，因此血红蛋白提升有限。而B因子抑制剂作用于补体通路上游，可同时抑制血管内和血管外溶血。

临床研究数据显示，盐酸兰诺可泮片在提升血红蛋白至正常水平方面显示出明确疗效，针对C5抑制剂疗效不佳患者的转换治疗同样有效，且安全性可控，感染事件发生率在可接受范围内。其代谢途径为肝肾双通道，对肾功能有一定保护作用。

需注意的是，应用补体抑制剂前，建议接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗，以降低荚膜菌感染风险；但疫苗接种不能完全避免感染，用药期间仍需警惕感染征象。

研究型医院的高效落地：新药快速可及，患者及时获益

作为一家以血液病为特色的研究型医院，北京高博博仁医院始终致力于打通创新疗法从获批到临床的“最后一公里”，在保障医疗安全的前提下，通过高效的院内评估与准入流程，让有需要的患者尽早用上新药。此前，医院已有多款创新药“全国首方”的落地经验。井丽萍主任表示，院内处方不仅让患者复诊时可直接开药取药、免去院外药房奔波之苦，也更便于商业保险报销，进一步减轻经济负担。

专家建议：科学认知、规范用药、医患沟通

新药上市让许多PNH患者既期待又观望。井丽萍主任对PNH患者和家庭提出一些建议：

1. 树立正确认知。PNH是可控可治的慢性病，已非“不治之症”，患者应建立积极、理性的疾病管理观念。

2. 遵医嘱规律用药，严禁自行调整。即使血红蛋白恢复正常，也不建议患者自行减量或停药，否则可能导致再发溶血甚至危及生命的并发症。所有用药调整须在专科医师指导下进行。

3. 特殊人群需个体化方案。计划妊娠及围手术期患者，需提前与医生沟通制定个体化用药方案。

对于长期与PNH抗争的患者而言，新的治疗选择意味着更多个体化治疗的可能性，也承载着对疾病长期稳定控制的希望。正如井丽萍主任所言：“更多选择意味着患者可以根据自身疾病特点、经济能力和药物耐受性，找到最适合自己的治疗方案。”

专家团队介绍

井丽萍

主任医师，协和医科大学医学硕士；

北京高博博仁医院贫血诊疗中心主任。

曾就职于中国医学科学院血液病医院，从事血液病临床工作30余年；近20年深耕贫血相关诊治领域，对各种贫血的诊断治疗，尤其是疑难贫血的诊断，具有非常丰富的经验。

撰写及参与专业学术论文百余篇；参编、参译专业论著10余部；参与制定多个疾病临床路径及指南等相关专业工作。

参与多项国家、省部级及院校基金项目；主持及参与多项IND新药临床试验及IIT临床试验。

担任及曾担任天津医师协会、天津中西医结合营养协会、天津市医疗健康学会骨髓衰竭专委会、中国中西医结合学会、再生医学血液病结核感染专委会委员等社会任职。

杨文睿

副主任医师，北京协和医学院医学博士；

北京高博博仁医院贫血诊疗中心。

2013年毕业于北京协和医学院，医学博士，师从红细胞疾病知名专家张凤奎教授。2013年起就职于中国医学科学院血液病医院贫血诊疗中心，长期跟随井丽萍主任从事红细胞疾病的诊断与治疗临床工作，并形成系统的诊断与治疗思维体系，专病专治。

2016年赴美国宾夕法尼亚州立大学赫尔希医学中心访问学习一年。擅长各类骨髓造血衰竭性疾病、各类溶血性疾病、各类疑难贫血以及大颗粒淋巴细胞白血病的诊断与治疗，尤其在重型再生障碍性贫血的免疫抑制治疗、自身免疫性溶血性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿的治疗方面积累了丰富的临床经验。同时总结临床经验并发表论著三十余篇。

孙美玲

北京高博博仁医院 贫血诊疗中心 主治医师；

全国基础医学创新论坛大赛国家二等奖；博仁青年优秀医师奖；博仁医师服务之星奖。

研究方向：药物相关毒性机制，以第一作者发表多篇核心期刊论文。

专业擅长：在多种血液系统疾病的诊疗、CAR-T细胞治疗、自体造血干细胞移植、异基因造血干细胞移植及重症医学方面具有丰富的临床及实践经验。